Open studies

Op deze pagina staat een overzicht van vroeg-klinische onderzoeken (fase I/II onderzoeken) die momenteel in Nederland lopen. Bij elk onderzoek staan naam, titel, doelgroep, aanleiding, doel, centrum en contact.

Heb je vragen, mail deze dan naar bureau@vokk.nl of bel ons, 030-2422944.

Leukemie

Inotuzumab, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of inotuzumab ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia

Doelgroep

Kinderen met een non-Hodgkin-lymfoom of een speciale vorm van leukemie (Burkitt lymfoom/leukemie, een voorloper-B-cel non-Hodgkin-lymfoom, een primair mediastinaal B-cel lymfoom of een grootcellig B-cel lymfoom) en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

Lymfoom- en leukemiecellen hebben een stofje op het celoppervlak dat CD22 heet. Inotuzumab ozogamicine (InO) is een nieuw medicijn dat specifiek aan CD22 bindt en dan een chemotherapiemiddel, calicheamicine, in de cel afgeeft. In een studie met InO bij volwassenen met een recidief voorloper-B cel acute lymfatische leukemie kwam ongeveer 80% van de patiënten in complete remissie. Bij kinderen is nog weinig ervaring met het gebruik van InO.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosering, verdraagzaamheid en werkzaamheid van inotuzumab ozogamicine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht (binnenkort open)

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

Bosutinib, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of bosutinib in pediatric patients with chronic myeloid leukemia who are resistant or intolerant to at least one prior tyrosine kinase inhibitor therapy, ITCC-054/AAML1621

Doelgroep

Kinderen met chronische myeloide leukemie (CML) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) minimaal één eerdere behandeling met een tyrosine kinase inhibitor.
Leeftijd: 1 tot 18 jaar

Aanleiding

Tyrosine kinase inhibitors (TKI’s) zijn onderdeel van de behandeling van CML. Omdat bij sommige kinderen de ziekte onvoldoende reageert op de huidige TKI’s (imatinib, nilotinib en dasatinib), wordt gezocht naar nieuwe middelen. Bosutinib, ook een TKI, is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met CML in Amerika en Europa. Bij kinderen is de werkzaamheid van bosutinib nog niet bekend.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van bosutinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.n

Vidaza AML, fase II 

Titel

A randomized, multicenter, open-label, phase 2 study, with a safety run in part to evaluate safety, pharmacodynamics and efficacy of azacitidine compared to no anticancer treatment in children and young adults with acute myeloid leukemia in molecular relapse after first complete remission

Doelgroep

Kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) bij wie de ziekte is teruggekeerd (minimaal recidief dat nog niet zichtbaar is in het beenmerg) na complete remissie.
Leeftijd: 3 maanden t/m 17 jaar

Aanleiding

Bij ongeveer een kwart van de kinderen met AML komt de ziekte na de behandeling terug. Bij sommige kinderen is het mogelijk bij controle een minimaal recidief op te sporen. De ziekte is dan teruggekeerd maar nog niet zichtbaar in het beenmerg. Het beleid bij kinderen met AML met een minimaal recidief is afwachten tot het een echt beenmergrecidief is en dan behandelen met chemotherapie. Met een ‘voorbehandeling’ met azacitidine (Vidaza®) is misschien minder chemotherapie nodig. Azacitidine is een lang bestaand medicijn dat in hoge dosering werkt als chemotherapie. In deze studie worden lagere doseringen gegeven en heeft het middel mogelijk een andere werking. Azacitidine wordt gebruikt bij sommige volwassenen met AML en in het verleden is er ook onderzoek gedaan bij kinderen met AML.

Doel

Het vaststellen van de veiligheid en werkzaamheid van lage doseringen azacitidine bij kinderen. Het onderzoeken of behandelen met azacitidine bij een minimaal recidief beter is dan afwachten tot er een beenmergrecidief is.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
VUmc, Amsterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.n (ook voor Groningen en Amsterdam)

Vidaza, fase I/II 

Titel

Phase I/II study of azacitidine (Vidaza®) in pediatric patients with newly diagnosed or relapsed high-grade pediatric MDS or JMML

Doelgroep

Kinderen met hooggradig myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) bij wie de ziekte recent is vastgesteld of bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 1 maand t/m 18 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een transplantatie vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. Na transplantatie krijgt een deel van de kinderen de ziekte helaas terug. Bij volwassenen met MDS is aangetoond dat toediening van azacitidine voorafgaand aan de transplantatie de overlevingskans vergroot. Het effect bij kinderen met MDS en JMML is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, (voorlopige) werkzaamheid en veiligheid van azacitidine (Vidaza®).

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Dacogen, fase I/II (voorlopig gesloten) 

Titel

Phase I/II safety and efficacy study of Dacogen in sequential administration with cytarabine in children with relapsed or refractory acute myeloid leukemia

Doelgroep

Kinderen met acute myeloide leukemie (AML) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 1 maand t/m 17 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling, wordt gezocht naar nieuwe medicijnen of nieuwe medicijncombinaties. In leukemiecellen zijn bepaalde genen, die de groei van de leukemie tegengaan, uitgeschakeld. Dacogen® in een lage dosering kan deze genen weer aan zetten. Er is ervaring met Dacogen® bij volwassenen met AML. Behandeling met één medicijn is meestal onvoldoende omdat de leukemie daar snel ongevoelig voor wordt. Deze studie onderzoekt de behandeling met Dacogen® gevolgd door cytarabine. Cytarabine wordt al toegepast in de behandeling van kinderen met AML.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosering, veiligheid en werkzaamheid van de combinatie van Dacogen® en cytarabine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

De studie is per 2 juni 2016 tijdelijk gesloten.

Vidaza JMML/MDS, fase II 

Titel

A phase 2, multicenter, open-label study to evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety and activity of azacitidine and to compare azacitidine to historical controls in pediatric subjects with newly diagnosed advanced myelodysplastic syndrome or juvenile myelomonocytic leukemia before hematopoietic stem cell transplantation

Doelgroep

Kinderen met net vastgesteld vergevorderd myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) voor stamceltransplantatie.
Leeftijd: 1 maand t/m 17 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie (SCT) is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een SCT vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. In deze periode kan de ziekte verergeren. Vaak wordt chemotherapie gegeven, helaas niet altijd met het gewenste effect. Toediening van azacitidine (Vidaza®) voorafgaand aan de transplantatie zou de overlevingskans kunnen vergroten. In hoge doseringen werkt azacitidine als chemotherapie. In deze studie worden lagere doseringen gegeven en heeft het middel mogelijk een andere werking. Het middel wordt al toegepast bij volwassenen met MDS en AML, maar het effect bij kinderen met JMML en MDS is nog niet onderzocht. Er zijn wel aanwijzingen dat het bij kinderen met JMML effectief kan zijn.

Doel

Het vaststellen van de veiligheid en werkzaamheid van lage doseringen azacitidine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Lymfoom

Inotuzumab, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of inotuzumab ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia

Doelgroep

Kinderen met een non-Hodgkin-lymfoom of een speciale vorm van leukemie (Burkitt lymfoom/leukemie, een voorloper-B-cel non-Hodgkin-lymfoom, een primair mediastinaal B-cel lymfoom of een grootcellig B-cel lymfoom) en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

Lymfoom- en leukemiecellen hebben een stofje op het celoppervlak dat CD22 heet. Inotuzumab ozogamicine (InO) is een nieuw medicijn dat specifiek aan CD22 bindt en dan een chemotherapiemiddel, calicheamicine, in de cel afgeeft. In een studie met InO bij volwassenen met een recidief voorloper-B cel acute lymfatische leukemie kwam ongeveer 80% van de patiënten in complete remissie. Bij kinderen is nog weinig ervaring met het gebruik van InO.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosering, verdraagzaamheid en werkzaamheid van inotuzumab ozogamicine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht (binnenkort open)

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

CREATE, fase II 

Titel

Cross-tumoral phase 2 clinical trial exploring crizotinib (PF-02341066) in patients with advanced tumors induced by causal alterations of ALK and/or MET (‘CREATE’)

Doelgroep

Kinderen met een alveolair rhabdomyosarcoom, anaplastisch grootcellig lymfoom of inflammatoir myofibroblastische tumor veroorzaakt door verandering van de genen ALK en/of MET, en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 15 t/m 17 jaar

Aanleiding

Crizotinib is een via de mond (oraal) toegediend middel tegen kanker dat de tumorstimulerende activiteit van bepaalde genen remt. Er is ervaring opgedaan met het middel bij volwassenen en het lijkt erop dat crizotinib de groei van tumoren met specifieke veranderingen van het ALK- en/ of MET-gen kan remmen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van crizotinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Amsterdam: research-konc@amc.nl

Beenmergfalen

Vidaza, fase I/II 

Titel

Phase I/II study of azacitidine (Vidaza®) in pediatric patients with newly diagnosed or relapsed high-grade pediatric MDS or JMML

Doelgroep

Kinderen met hooggradig myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) bij wie de ziekte recent is vastgesteld of bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 1 maand t/m 18 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een transplantatie vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. Na transplantatie krijgt een deel van de kinderen de ziekte helaas terug. Bij volwassenen met MDS is aangetoond dat toediening van azacitidine voorafgaand aan de transplantatie de overlevingskans vergroot. Het effect bij kinderen met MDS en JMML is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, (voorlopige) werkzaamheid en veiligheid van azacitidine (Vidaza®).

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Vidaza JMML/MDS, fase II 

Titel

A phase 2, multicenter, open-label study to evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety and activity of azacitidine and to compare azacitidine to historical controls in pediatric subjects with newly diagnosed advanced myelodysplastic syndrome or juvenile myelomonocytic leukemia before hematopoietic stem cell transplantation

Doelgroep

Kinderen met net vastgesteld vergevorderd myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) voor stamceltransplantatie.
Leeftijd: 1 maand t/m 17 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie (SCT) is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een SCT vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. In deze periode kan de ziekte verergeren. Vaak wordt chemotherapie gegeven, helaas niet altijd met het gewenste effect. Toediening van azacitidine (Vidaza®) voorafgaand aan de transplantatie zou de overlevingskans kunnen vergroten. In hoge doseringen werkt azacitidine als chemotherapie. In deze studie worden lagere doseringen gegeven en heeft het middel mogelijk een andere werking. Het middel wordt al toegepast bij volwassenen met MDS en AML, maar het effect bij kinderen met JMML en MDS is nog niet onderzocht. Er zijn wel aanwijzingen dat het bij kinderen met JMML effectief kan zijn.

Doel

Het vaststellen van de veiligheid en werkzaamheid van lage doseringen azacitidine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Hersentumor

M14-483 studie, fase II 

Titel

INTELLANCE 2: ABT-414 alone of ABT-414 plus temozolomide versus lomustine or temozolomide for recurrent glioblastoma: a randomized phase 2 study of the EORTC Brain Tumor Group

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom waarbij een EFGR-amplificatie is vastgesteld.
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

ABT-414 is een middel dat uit twee delen bestaat: een deel dat de kankercellen herkent en er aan hecht (het antilichaam) en een celdodend deel. Het antilichaam hecht aan een stof die regelmatig voorkomt op glioblastoomcellen, genaamd Epidermale Groei Factor Receptor (EGFR). Na hechting wordt het celdodende gedeelte vrijgelaten en de cel gedood. Sommige tumoren hebben heel veel extra ‘kopieën’ van het EGFR-gen, waardoor er heel veel EGFR op de tumorcellen zit. Dat noemen we EGFR-amplificatie. Onderzoek heeft aangetoond dat ABT-414 de groei van tumoren met EGFR-amplificatie vertraagd of stopt of de tumor zelfs doet slinken. Het middel is nog niet eerder aan kinderen gegeven.

Doel

Het vaststellen of behandeling met ABT-414 effectiever is dan de standaardbehandeling (operatie gevolgd door het medicijn temozolomide) en veilig toegepast kan worden bij kinderen onder de 18 jaar.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Cobimetinib, fase I/II 

Titel

Phase I/II, multicenter, open label, dose-escalation study of the safety and pharmacokinetics of cobimetinib in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen met een solide tumor met zichtbare tumoractiviteit van een aantal specifieke eiwitten die samenwerken in het zogenaamde RAS-pad en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 tot 30 jaar

Aanleiding

Cobimetinib is een remmer van het RAS-pad en het kan daardoor de tumorgroei remmen. Het is geen chemotherapie. Cobimetinib is een nieuw geneesmiddel dat geregistreerd is voor de behandeling van volwassenen met uitgezaaide melanomen in combinatie met een ander middel, vemurafenib. De werkzaamheid bij kinderen is nog niet bewezen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en meest effectieve dosis van cobimetinib bij kinderen en jongvolwassenen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

VINILO, fase I/II (tijdelijk gesloten) 

Titel

Phase I/II study of vinblastine in combination with nilotinib in children, adolescents and young adults with refractory or recurrent low-grade glioma: an ITCC and SIOPE-Brain tumor protocol

Doelgroep

Kinderen, jongeren en jongvolwassenen met een laaggradig glioom bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden t/m 20 jaar

Aanleiding

Bij recidief of refractair laaggradig glioom wordt vaak een behandeling gestart met vinblastine. Behandeling met alleen vinblastine blijkt echter niet effectief genoeg. Er zijn aanwijzingen dat door vinblastine te combineren met nilotinib, deze middelen elkaars werking versterken.

Doel

Het vaststellen van de veilige dosering van de combinatie vinblastine en nilotinib bij kinderen. Het vaststellen van de werkzaamheid van de combinatie vinblastine en nilotinib in vergelijking met alleen vinblastine bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Amsterdam: research-konc@amc.nl

De studie is tijdelijk gesloten en gaat naar verwachting begin 2016 weer open.

Neuroblastoom

Cobimetinib, fase I/II 

Titel

Phase I/II, multicenter, open label, dose-escalation study of the safety and pharmacokinetics of cobimetinib in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen met een solide tumor met zichtbare tumoractiviteit van een aantal specifieke eiwitten die samenwerken in het zogenaamde RAS-pad en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 tot 30 jaar

Aanleiding

Cobimetinib is een remmer van het RAS-pad en het kan daardoor de tumorgroei remmen. Het is geen chemotherapie. Cobimetinib is een nieuw geneesmiddel dat geregistreerd is voor de behandeling van volwassenen met uitgezaaide melanomen in combinatie met een ander middel, vemurafenib. De werkzaamheid bij kinderen is nog niet bewezen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en meest effectieve dosis van cobimetinib bij kinderen en jongvolwassenen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

MIBG Gem, fase II 

Titel

Phase II multi-centre, open-label, single arm study of the combination of gemcitabine and 131I-MIBG therapy in paediatric patients with relapsed or progressive neuroblastoma

Doelgroep

Kinderen met een neuroblastoom bij wie na hoog-risicobehandeling de ziekte onvoldoende heeft gereageerd (progressieve vorm) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 1 tot 18 jaar

Aanleiding

131I-MIBG is een vorm van radiotherapie voor kinderen met een neuroblastoom. MIBG gekoppeld aan Jodium-131 bestraalt de tumor van binnenuit en maakt onderdeel uit van de reguliere behandeling. In vergelijking met chemotherapie zijn er weinig bijwerkingen. Gemcitabine (chemotherapie) versterkt de gevoeligheid voor radiotherapie en de verwachting is dat de combinatie van gemcitabine met MIBG de genezingskans voor kinderen zal vergroten. Dit is reeds aangetoond bij sommige andere vormen van kanker bij volwassenen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en toxiciteit van gemcitabine in combinatie met 131I-MIBG therapie bij kinderen.

Centrum

Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam
Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
UMCN, Nijmegen
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht

Contact

Amsterdam: research-konc@amc.nl
Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl (ook voor Nijmegen)
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

BEACON, fase II 

Titel

A randomised Phase IIb trial of bevacizumab added to temozolomide + irinotecan for children with refractory/relapsed neuroblastoma

Doelgroep

Kinderen met een neuroblastoom die niet of onvoldoende op een eerdere behandeling hebben gereageerd (recidief of refractair)
Leeftijd: 1 t/m 20 jaar

Aanleiding

Voor kinderen met neuroblastoom die niet of onvoldoende reageren op de standaardbehandeling is er nog geen andere effectieve behandeling beschikbaar. Vaak krijgen kinderen dan temozolomide, eventueel gecombineerd met irinotecan of topotecan, dat de tumorgroei kan remmen of stabiliseren. Om de behandelresultaten te verbeteren, moeten nieuwe geneesmiddelencombinaties beter worden onderzocht. Er zijn ervaringen met bevacizumab bij volwassenen en kinderen met solide tumoren.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid en werkzaamheid van de toevoeging van bevacizumab aan temozolomide met of zonder irinotecan bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

Wekedelentumor

Epizyme, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of the EZH2 inhibitor tazemetostat in pediatric subjects with relapsed or refractory INI1-negative tumors or synovial sarcoma

Doelgroep

Kinderen met een rabdoïde tumor, een synovia sarcoom of een tumor met een afwijkend INI1-gen en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden tot 21 jaar

Aanleiding

In gezonde cellen regelt het enzym EZH2 samen met bepaalde genen, INI-1 en SMARCA4, de celgroei. Sommige tumoren verliezen het gen INI1 of SMARCA4 en zijn dan voor de celgroei volledig afhankelijk van het enzym EZH2. Het nieuwe medicijn Tazemetostat blokkeert dit enzym en remt daarmee de celgroei van deze tumoren. Tazemetostat is nog niet geregistreerd maar met het middel is al wel ervaring opgedaan bij volwassenen met tumoren die van EZH2 afhankelijk zijn, zoals het synoviasarcoom en mesothelioom.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van tazemetostat bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Cobimetinib, fase I/II 

Titel

Phase I/II, multicenter, open label, dose-escalation study of the safety and pharmacokinetics of cobimetinib in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen met een solide tumor met zichtbare tumoractiviteit van een aantal specifieke eiwitten die samenwerken in het zogenaamde RAS-pad en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 tot 30 jaar

Aanleiding

Cobimetinib is een remmer van het RAS-pad en het kan daardoor de tumorgroei remmen. Het is geen chemotherapie. Cobimetinib is een nieuw geneesmiddel dat geregistreerd is voor de behandeling van volwassenen met uitgezaaide melanomen in combinatie met een ander middel, vemurafenib. De werkzaamheid bij kinderen is nog niet bewezen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en meest effectieve dosis van cobimetinib bij kinderen en jongvolwassenen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Utrecht: researchnurses@prinsesmaximacentrum.nl

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

VIT-0910, fase II 

Titel

International randomized phase II trial of the combination of vincristine and irinotecan with or without temozolomide (VI OR VIT) in children and adults with refractory or relapsed rhabdomyosarcoma

Doelgroep

Kinderen en volwassenen met een rhabdomyosarcoom bij wie de ziekte niet heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden t/m 50 jaar

Aanleiding

Patiënten met een recidief rabdomyosarcoom kunnen (goed) reageren op een combinatie van vincristine en irinotecan, de huidige standaardrecidiefbehandeling. Het toevoegen van een derde medicijn, temozolomide, kan naar verwachting de resultaten verder verbeteren. Temozolomide wordt al regelmatig aan kinderen met kanker voorgeschreven en zorgt ervoor dat tumorcellen niet verder delen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid van temozolomide in combinatie met vincristine en irinotecan (VIT) en de veiligheid en toxiciteit van VIT en van vincristine en irinotican zonder temozolamide (VI).

Centrum

Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam
Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
UMCG, Groningen

Contact

Amsterdam: research-konc@amc.nl
Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl (ook voor Groningen)

CREATE, fase II 

Titel

Cross-tumoral phase 2 clinical trial exploring crizotinib (PF-02341066) in patients with advanced tumors induced by causal alterations of ALK and/or MET (‘CREATE’)

Doelgroep

Kinderen met een alveolair rhabdomyosarcoom, anaplastisch grootcellig lymfoom of inflammatoir myofibroblastische tumor veroorzaakt door verandering van de genen ALK en/of MET, en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 15 t/m 17 jaar

Aanleiding

Crizotinib is een via de mond (oraal) toegediend middel tegen kanker dat de tumorstimulerende activiteit van bepaalde genen remt. Er is ervaring opgedaan met het middel bij volwassenen en het lijkt erop dat crizotinib de groei van tumoren met specifieke veranderingen van het ALK- en/ of MET-gen kan remmen.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van crizotinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam (gesloten in maart 2017)
Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Amsterdam: research-konc@amc.nl

Atezoluzimab, fase I/II 

Titel

An early-phase, multicenter, open-label study of the safety and pharmacokinetics of anti-PD-L1 antibody (MPDL3280A) in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen en jongvolwassenen met een solide tumor met een bekend of verwacht PD-L1 pathway bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) de eerdere behandeling en voor wie geen andere effectieve standaardbehandeling beschikbaar is.
Leeftijd: 0 tot 30 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Uit onderzoek blijkt dat immunotherapie gericht op het versterken van de T-cel-response tegen kankercellen de overlevingskans van patiënten met een gevorderde solide tumor of hematologische afwijking kan verhogen.

Veel tumoren hebben PD-L1-expressie. Daardoor wordt het immuunsysteem onderdrukt en krijgen kankercellen meer kans. Er is een verband tussen een hoge PD-L1-expressie en een slechtere prognose. Onderzoek bij muizen laat zien dat het blokkeren van PD-L1 met monoclonale antilichamen een sterk en vaak snel anti-tumoreffect heeft. MPDL3280A, een menselijk immunoglobuline, is zo’n PD-L1-remmer. Er is met dit middel reeds enige ervaring met patiënten opgedaan in vroeg-klinisch onderzoek.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid, verdraagzaamheid, immuunversterking en werkzaamheid van MPDL3280A bij kinderen en jongvolwassenen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie, Utrecht (vanaf fase II) – gesloten per 03-02-2017

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Niertumor

Epizyme, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of the EZH2 inhibitor tazemetostat in pediatric subjects with relapsed or refractory INI1-negative tumors or synovial sarcoma

Doelgroep

Kinderen met een rabdoïde tumor, een synovia sarcoom of een tumor met een afwijkend INI1-gen en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden tot 21 jaar

Aanleiding

In gezonde cellen regelt het enzym EZH2 samen met bepaalde genen, INI-1 en SMARCA4, de celgroei. Sommige tumoren verliezen het gen INI1 of SMARCA4 en zijn dan voor de celgroei volledig afhankelijk van het enzym EZH2. Het nieuwe medicijn Tazemetostat blokkeert dit enzym en remt daarmee de celgroei van deze tumoren. Tazemetostat is nog niet geregistreerd maar met het middel is al wel ervaring opgedaan bij volwassenen met tumoren die van EZH2 afhankelijk zijn, zoals het synoviasarcoom en mesothelioom.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van tazemetostat bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl

Overig

LDK378 (Novartis), fase I/II 

Titel

A Phase I, open-label, dose escalation study of LDK378 in pediatric patients with malignancies that have a genetic alteration in anaplastic lymphoma kinase (ALK)

Doelgroep

Kinderen bij wie de kanker onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair/progressief) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) èn bij wie in het tumormateriaal een genetische verandering in het ALK-gen is vastgesteld.
Leeftijd: 1 t/m 17 jaar

Aanleiding

Er zijn aanwijzingen dat LDK378 de groei van tumoren met een verandering in het ALK- gen kan remmen. Er zijn al ervaringen met een andere ALK-remmer die minder krachtig en minder specifiek is.

Doel

Het vaststellen van de hoogste nog veilige dosering, werkzaamheid en bijwerkingen van LDK378 bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam
Emma Kinderziekenhuis AMC, Amsterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.nl
Amsterdam: research-konc@amc.nl

© VOKK 2017 – Built and powered by Onlinebase