Gesloten studies

Overzicht van vroeg-klinische onderzoeken (fase I/II onderzoek) in Nederland die recent voor inclusie gesloten zijn. Bij elk onderzoek staan titel, sluitingsdatum, doelgroep, aanleiding en doel vermeld.

Leukemie

NECTAR, fase I/II (gesloten november 2015) 

Titel

A phase I trial of NECTAR (nelarabine, etoposide and cyclophosphamide in T-ALL relapse): A joint study of TACL, POETIC and ITCC

Doelgroep

Kinderen met T-cel leukemie (T-ALL) of T-cel non-Hodgkin-lymfoom (T-NHL) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 1 t/m 17 jaar

Aanleiding

Nelarabine is bewezen werkzaam bij kinderen met een recidief of refractaire T-cel leukemie of -lymfoom. Het werd tot heden vaak als enig medicijn gegeven. Om ongevoeligheid van de leukemiecellen te voorkomen, wordt nelarabine in dit onderzoek gecombineerd met andere medicijnen (cyclofosfamide en etoposide).

Doel

Het vaststellen van de juiste dosering, veiligheid en werkzaamheid van nelarabine in combinatie met etoposide en cyclofosfamide bij kinderen.

Volasertib, fase I/II (gesloten oktober 2015) 

Titel

Open, non-controlled, dose escalating phase I trial to evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics, tolerability, and toxicity of volasertib in paediatric patients from 2 years to less than 18 years of age with acute leukaemia or advanced solid tumour, for whom no effective treatment is known

Doelgroep

Kinderen met acute leukemie (ALL of AML) voor wie na ten minste twee intensieve behandelingtrajecten geen curatieve behandeling voorhanden is.
Leeftijd: 2 t/m 17 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling, wordt gezocht naar nieuwe medicijnen. Volasertib is een middel waarmee bij volwassenen met AML ervaring is opgedaan. Het is geen chemotherapie maar het remt een eiwit dat betrokken is bij de celdeling. De snel delende leukemiecellen gaan door behandeling met volasertib dood.

Doel

Het vaststellen van de geschikte dosis, veiligheid en werkzaamheid van volasertib bij kinderen.

Bortezomib, fase II (gesloten september 2015) 

Titel

A feasibility and phase II study in childhood relapsed acute lymphoblastic leukemia

Doelgroep

Kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden t/m 18 jaar

Aanleiding

Bij terugkeer van de ziekte krijgen de meeste kinderen een standaard behandeling voor recidief ALL, eventueel gevolgd door een stamceltransplantatie (SCT). Voor kinderen met een recidief na SCT, kinderen met een eerste recidief bij wie het beenmerg niet schoon wordt met de standaardbehandeling en kinderen met een tweede of opeenvolgend recidief ontbreekt een goede standaardbehandeling. Het medicijn bortezomib is bewezen effectief bij volwassenen met multipel myeloom (ook een woekering van het beenmerg). Er is ook ervaring met het middel bij kinderen met solide tumoren en leukemie. Op grond van laboratoriumonderzoek is de verwachting dat bortezomib de gevoeligheid van leukemiecellen voor dexamethason kan verbeteren. Of bortezomib veilig kan worden gecombineerd met vincristine wordt ook in deze studie onderzocht.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en toxiciteit van bortezomib (in een dosering die is vastgesteld in eerdere studies met kinderen) in combinatie met dexamethason en vincristine bij kinderen.

Blinatumomab, fase II (gesloten augustus 2015) 

Titel

A single-arm multicenter phase II study preceded by dose evaluation to investigate the efficacy, safety, and tolerability of the BiTE® antibody blinatumomab (MT103) in pediatric and adolescent patients with relapsed/refractory B-precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL)

Doelgroep

Kinderen met acute voorloper-B-cel lymfatische leukemie (ALL) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte voor de tweede keer of vaker is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 2 t/m 17 jaar.

Aanleiding

Blinatumomab is geen chemotherapie. Het is een antilichaam dat het eigen immuunsysteem helpt bij het herkennen van leukemiecellen. Blinatumomab stimuleert zo het immuunsysteem om de leukemiecellen aan te vallen en te doden. Er zijn ervaringen met het middel bij volwassenen met leukemie en het middel lijkt bij bepaalde mensen effectief.

Doel

Het bepalen van de hoogste nog veilige dosering, werkzaamheid en verdraagzaamheid van blinatumomab bij kinderen.

Nilotinib, fase II (gesloten juli 2015) 

Titel

A multi-center, open label, non-controlled phase II study to evaluate efficacy and safety of oral nilotinib in pediatric patients with newly diagnosed Ph+ chronic myelogenous leukemia (CML) in chronic phase (CP) or with Ph+ CML in CP or accelerated phase (AP) resistant or intolerant to either imatinib or dasatinib

Doelgroep

Kinderen met een pas vastgestelde Philadelphiachromosoom positieve (Ph+) chronische myeloïde leukemie (CML) in een chronische fase
of kinderen met een Ph+ CML in een chronische of versnelde fase die ongevoelig (resistent) of overgevoelig (intolerant) voor imatinib en/of dasatinib zijn.
Leeftijd: 1 t/m 17 jaar

Aanleiding

Het Philadelphiachromosoom (Ph+) speelt een belangrijke rol in het ontstaan van bepaalde vormen van leukemie. Nieuw ontwikkelde remmers van dit chromosoom bieden nieuwe behandelingsmogelijkheden. Nilotinib is sterker dan reeds bestaande remmers en heeft bewezen effect bij volwassenen met Ph+ CML.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid en veiligheid van via de mond (oraal) toegediende Nilotinib bij kinderen.

CLARA, fase I/II (gesloten maart 2015) 

Titel

A phase I/II study of clofarabine in combination with cytarabine and liposomal daunorubicin in children with relapsed/refractory pediatric AML (A collaborative ITCC and I-BFM study)

Doelgroep

Kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte voor de eerste (vroeg of laat) of tweede keer is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 0 t/m 17 jaar.

Aanleiding

Bij terugkeer van de ziekte krijgen de meeste kinderen een standaard behandeling voor recidief AML gevolgd door een stamceltransplantatie (SCT). Deze standaardbehandeling is helaas weinig effectief bij kinderen met een vroeg recidief (binnen 1 jaar na eerste diagnose), een laat recidief met incomplete remissie of een tweede recidief na SCT. Zij kunnen in aanmerking komen voor de studie met clofarabine. Clofarabine is geregistreerd voor de behandeling van kinderen met recidief/refractaire acute lymfatische leukemie (ALL) maar nog niet voor AML. Er is wel ervaring met het middel bij volwassenen met AML (respons 10-50%).
Bij behandeling met één medicijn is het risico groot dat de leukemiecellen snel ongevoelig worden. Daarom wordt in deze studie clofarabine gecombineerd met cytarabine en liposomaal daunorubicine, middelen die al gebruikt worden bij de behandeling van recidief AML.

Doel

Het bepalen van de beste dosis, veiligheid en werkzaamheid van clofarabine in combinatie met cytarabine en liposomaal daunorubicine bij kinderen.

Dasatinib 226, fase II (gesloten augustus 2014) 

Titel

A phase II study of dasatinib therapy in children and adolescents with Ph+ leukemia with resistance or intolerance to imatinib

Doelgroep

Kinderen met een pas vastgestelde chronische myeloïde leukemie (CML) in een chronische fase of met een Philadelphiachromosoom-positieve leukemie (ALL of CML) die ongevoelig (resistent) of overgevoelig (intolerant) voor imatinib zijn.
Leeftijd: 0 t/m 17 jaar.

Aanleiding

Sinds enkele jaren worden kinderen met CML standaard behandeld met imatinib, een remmer van het Philadelphiachromosoom, en krijgen zij geen stamceltransplantatie meer als de controles goed zijn. Bij onvoldoende effect (resistentie) of te veel bijwerkingen (intolerantie) kan overgestapt worden naar een andere remmer van het Philadelphiachromosoom. Dasatinib is een sterkere remmer met reeds bewezen effect bij volwassenen. Ook is ervaring opgedaan bij kinderen die eerder onvoldoende reageerden op imatinib. De vraag is of kinderen met een net vastgestelde CML ook baat hebben bij de behandeling met dasatinib.

Doel

Het vaststellen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagzaamheid van dasatinib bij kinderen.

Lymfoom

Atezoluzimab, fase I/II 

Titel

An early-phase, multicenter, open-label study of the safety and pharmacokinetics of anti-PD-L1 antibody (MPDL3280A) in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen en jongvolwassenen met een solide tumor met een bekend of verwacht PD-L1 pathway bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) de eerdere behandeling en voor wie geen andere effectieve standaardbehandeling beschikbaar is.
Leeftijd: 0 tot 30 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Uit onderzoek blijkt dat immunotherapie gericht op het versterken van de T-cel-response tegen kankercellen de overlevingskans van patiënten met een gevorderde solide tumor of hematologische afwijking kan verhogen.

Veel tumoren hebben PD-L1-expressie. Daardoor wordt het immuunsysteem onderdrukt en krijgen kankercellen meer kans. Er is een verband tussen een hoge PD-L1-expressie en een slechtere prognose. Onderzoek bij muizen laat zien dat het blokkeren van PD-L1 met monoclonale antilichamen een sterk en vaak snel anti-tumoreffect heeft. MPDL3280A, een menselijk immunoglobuline, is zo’n PD-L1-remmer. Er is met dit middel reeds enige ervaring met patiënten opgedaan in vroeg-klinisch onderzoek.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid, verdraagzaamheid, immuunversterking en werkzaamheid van MPDL3280A bij kinderen en jongvolwassenen.

Brentuximab, fase I/II (gesloten juni 2016) 

Titel

A phase I/II study of brentuximab vedotin (SGN-35) in pediatric patients with relapsed or refractory systemic anaplastic large-cell lymphoma or Hodgkin-lymphoma

Doelgroep

Kinderen met een anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL) of Hodgkin-lymfoom bij wie de ziekte niet of onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 t/m 17 jaar (ALCL) en 5 t/m 17 jaar (Hodgkin-lymfoom)

Aanleiding

Er zijn aanwijzingen dat het nieuwe medicijn brentuximab vedotin (een monoclonaal antilichaam) de groei van ALCL en Hodgkin-lymfoom op verschillende manieren kan remmen. De werkzaamheid van brentuximab vedotin is bij volwassenen met ALCL of Hodgkin-lymfoom vastgesteld.

Doel

Het bepalen van de aanbevolen dosis en vervolgens de werkzaamheid, veiligheid en bijwerkingen van brentuximab vedotin bij kinderen.

NECTAR, fase I/II (gesloten november 2015) 

Titel

A phase I trial of NECTAR (nelarabine, etoposide and cyclophosphamide in T-ALL relapse): A joint study of TACL, POETIC and ITCC

Doelgroep

Kinderen met T-cel leukemie (T-ALL) of T-cel non-Hodgkin-lymfoom (T-NHL) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 1 t/m 17 jaar

Aanleiding

Nelarabine is bewezen werkzaam bij kinderen met een recidief of refractaire T-cel leukemie of -lymfoom. Het werd tot heden vaak als enig medicijn gegeven. Om ongevoeligheid van de leukemiecellen te voorkomen, wordt nelarabine in dit onderzoek gecombineerd met andere medicijnen (cyclofosfamide en etoposide).

Doel

Het vaststellen van de juiste dosering, veiligheid en werkzaamheid van nelarabine in combinatie met etoposide en cyclofosfamide bij kinderen.

Hersentumor

Herby, fase II (gesloten januari 2015) 

Titel

A phase II open-label, randomized, multi-centre comparative study of bevacizumab-based therapy in paediatric patients with newly diagnosed supratentorial, infratentorial cerebellar, or peduncular high-grade glioma

Doelgroep

Kinderen met een recent vastgesteld hooggradig glioom.
Leeftijd: 3 t/m 17 jaar

Aanleiding

Met de huidige standaardbehandeling is de prognose voor kinderen met hooggradig glioom (HGG) slecht. Daarom wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Bevacizumab (Avastin®) is geen chemotherapie maar een middel dat de aanmaak van nieuwe bloedvaten in een tumor verstoort en zo de tumorgroei vertraagt. Bevacizumab is in Europa geregistreerd voor de behandeling van volwassenen met verschillende vormen van kanker (geen HGG) en in de VS in combinatie met chemotherapie voor de behandeling van volwassenen met een recidief of progressief HGG. Er is nog geen ervaring met het middel bij kinderen.

Doel

Het onderzoeken of de toevoeging van bevacizumab aan de standaardbehandeling voor hooggradig glioom de prognose kan verbeteren.

Neuroblastoom

Atezoluzimab, fase I/II 

Titel

An early-phase, multicenter, open-label study of the safety and pharmacokinetics of anti-PD-L1 antibody (MPDL3280A) in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen en jongvolwassenen met een solide tumor met een bekend of verwacht PD-L1 pathway bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) de eerdere behandeling en voor wie geen andere effectieve standaardbehandeling beschikbaar is.
Leeftijd: 0 tot 30 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Uit onderzoek blijkt dat immunotherapie gericht op het versterken van de T-cel-response tegen kankercellen de overlevingskans van patiënten met een gevorderde solide tumor of hematologische afwijking kan verhogen.

Veel tumoren hebben PD-L1-expressie. Daardoor wordt het immuunsysteem onderdrukt en krijgen kankercellen meer kans. Er is een verband tussen een hoge PD-L1-expressie en een slechtere prognose. Onderzoek bij muizen laat zien dat het blokkeren van PD-L1 met monoclonale antilichamen een sterk en vaak snel anti-tumoreffect heeft. MPDL3280A, een menselijk immunoglobuline, is zo’n PD-L1-remmer. Er is met dit middel reeds enige ervaring met patiënten opgedaan in vroeg-klinisch onderzoek.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid, verdraagzaamheid, immuunversterking en werkzaamheid van MPDL3280A bij kinderen en jongvolwassenen.

Wekedelentumor

BERNIE, fase II (gesloten januari 2014) 

Titel

Open-label, multi-center, randomized, two stage adaptive design study of the combination of Avastin with standard chemotherapy in minor patients with metastatic rhabdomyosarcoma, nonrhabdomyosarcoma, soft-tissue sarcoma or Ewing’s sarcoma/soft-tissue primitive neuroectodermal tumors

Doelgroep

Kinderen met een uitgezaaid rhabdomyosarcoom, wekedelensarcoom, Ewing-sarcoom of primitieve neuroectodermale tumor van de weke delen.
Leeftijd: 6 maanden t/m 17 jaar

Aanleiding

De resultaten van de standaardbehandeling voor bovengenoemde tumoren zijn nog niet goed genoeg. Bij volwassen patiënten met verschillende vormen van kanker (o.a. sarcoom) is gebleken dat Avastin®, gecombineerd met standaard chemotherapie, de werkzaamheid van de behandeling vergroot. Of dit bij kinderen zo is, is nog niet bekend.

Doel

Het onderzoeken of toevoeging van Avastin® aan de standaard chemotherapie veilig is en effectiever dan alleen de standaard chemotherapie bij kinderen.

Niertumor

Atezoluzimab, fase I/II 

Titel

An early-phase, multicenter, open-label study of the safety and pharmacokinetics of anti-PD-L1 antibody (MPDL3280A) in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen en jongvolwassenen met een solide tumor met een bekend of verwacht PD-L1 pathway bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) de eerdere behandeling en voor wie geen andere effectieve standaardbehandeling beschikbaar is.
Leeftijd: 0 tot 30 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Uit onderzoek blijkt dat immunotherapie gericht op het versterken van de T-cel-response tegen kankercellen de overlevingskans van patiënten met een gevorderde solide tumor of hematologische afwijking kan verhogen.

Veel tumoren hebben PD-L1-expressie. Daardoor wordt het immuunsysteem onderdrukt en krijgen kankercellen meer kans. Er is een verband tussen een hoge PD-L1-expressie en een slechtere prognose. Onderzoek bij muizen laat zien dat het blokkeren van PD-L1 met monoclonale antilichamen een sterk en vaak snel anti-tumoreffect heeft. MPDL3280A, een menselijk immunoglobuline, is zo’n PD-L1-remmer. Er is met dit middel reeds enige ervaring met patiënten opgedaan in vroeg-klinisch onderzoek.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid, verdraagzaamheid, immuunversterking en werkzaamheid van MPDL3280A bij kinderen en jongvolwassenen.

Bottumor

Atezoluzimab, fase I/II 

Titel

An early-phase, multicenter, open-label study of the safety and pharmacokinetics of anti-PD-L1 antibody (MPDL3280A) in pediatric and young adult patients with previously treated solid tumors

Doelgroep

Kinderen en jongvolwassenen met een solide tumor met een bekend of verwacht PD-L1 pathway bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) de eerdere behandeling en voor wie geen andere effectieve standaardbehandeling beschikbaar is.
Leeftijd: 0 tot 30 jaar

Aanleiding

Bij het ontbreken van een verdere standaardbehandeling wordt gezocht naar nieuwe behandelmogelijkheden. Uit onderzoek blijkt dat immunotherapie gericht op het versterken van de T-cel-response tegen kankercellen de overlevingskans van patiënten met een gevorderde solide tumor of hematologische afwijking kan verhogen.

Veel tumoren hebben PD-L1-expressie. Daardoor wordt het immuunsysteem onderdrukt en krijgen kankercellen meer kans. Er is een verband tussen een hoge PD-L1-expressie en een slechtere prognose. Onderzoek bij muizen laat zien dat het blokkeren van PD-L1 met monoclonale antilichamen een sterk en vaak snel anti-tumoreffect heeft. MPDL3280A, een menselijk immunoglobuline, is zo’n PD-L1-remmer. Er is met dit middel reeds enige ervaring met patiënten opgedaan in vroeg-klinisch onderzoek.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid, verdraagzaamheid, immuunversterking en werkzaamheid van MPDL3280A bij kinderen en jongvolwassenen.

Overig

Posaconazol, fase I/II (gesloten juli 2015) 

Titel

A phase 1B study of the safety, tolerance, and pharmacokinetics of oral posaconazole in immunocompromised children with neutropenia

Doelgroep

Kinderen met neutropenie (tekort aan neutrofiele granulocyten, belangrijke witte bloedcellen) als gevolg van een verzwakt immuunsysteem
Leeftijd: 3 maanden tot 18 jaar

Aanleiding

Patiënten met een verzwakt immuunsysteem hebben een hoog risico ernstige schimmelinfecties te krijgen met kans op overlijden. Posaconazol is een krachtig anti- schimmelmiddel en wordt reeds gebruikt bij volwassenen.

Doel

Het vaststellen van de farmacokinetische eigenschappen (de manier waarop het lichaam met een stof omgaat), veiligheid en verdraagzaamheid van via de mond (oraal) toegediende Posaconazol bij kinderen.

© VOKK 2017 – Built and powered by Onlinebase