Open studies

Op deze pagina staat een overzicht van vroeg-klinische onderzoeken (fase I/II onderzoeken) die momenteel in het Prinses Máxima Centrum lopen. Bij elk onderzoek staan naam, titel, doelgroep, aanleiding en doel.

Heb je vragen, mail deze dan naar bureau@vokk.nl of bel ons, 030-2422944.

Leukemie

Inotuzumab, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of inotuzumab ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia

Doelgroep

Kinderen met een non-Hodgkin-lymfoom of een speciale vorm van leukemie (Burkitt lymfoom/leukemie, een voorloper-B-cel non-Hodgkin-lymfoom, een primair mediastinaal B-cel lymfoom of een grootcellig B-cel lymfoom) en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

Lymfoom- en leukemiecellen hebben een stofje op het celoppervlak dat CD22 heet. Inotuzumab ozogamicine (InO) is een nieuw medicijn dat specifiek aan CD22 bindt en dan een chemotherapiemiddel, calicheamicine, in de cel afgeeft. In een studie met InO bij volwassenen met een recidief voorloper-B cel acute lymfatische leukemie kwam ongeveer 80% van de patiënten in complete remissie. Bij kinderen is nog weinig ervaring met het gebruik van InO.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosering, verdraagzaamheid en werkzaamheid van inotuzumab ozogamicine bij kinderen.

Bosutinib, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of bosutinib in pediatric patients with chronic myeloid leukemia who are resistant or intolerant to at least one prior tyrosine kinase inhibitor therapy, ITCC-054/AAML1621

Doelgroep

Kinderen met chronische myeloide leukemie (CML) bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op (refractair) of overgevoelig is voor (intolerant) minimaal één eerdere behandeling met een tyrosine kinase inhibitor.
Leeftijd: 1 tot 18 jaar

Aanleiding

Tyrosine kinase inhibitors (TKI’s) zijn onderdeel van de behandeling van CML. Omdat bij sommige kinderen de ziekte onvoldoende reageert op de huidige TKI’s (imatinib, nilotinib en dasatinib), wordt gezocht naar nieuwe middelen. Bosutinib, ook een TKI, is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met CML in Amerika en Europa. Bij kinderen is de werkzaamheid van bosutinib nog niet bekend.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van bosutinib bij kinderen.

Centrum

Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam

Contact

Rotterdam: research-kocr@erasmusmc.n

Vidaza, fase I/II 

Titel

Phase I/II study of azacitidine (Vidaza®) in pediatric patients with newly diagnosed or relapsed high-grade pediatric MDS or JMML

Doelgroep

Kinderen met hooggradig myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) bij wie de ziekte recent is vastgesteld of bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 1 maand t/m 18 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een transplantatie vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. Na transplantatie krijgt een deel van de kinderen de ziekte helaas terug. Bij volwassenen met MDS is aangetoond dat toediening van azacitidine voorafgaand aan de transplantatie de overlevingskans vergroot. Het effect bij kinderen met MDS en JMML is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, (voorlopige) werkzaamheid en veiligheid van azacitidine (Vidaza®).

Lymfoom

Inotuzumab, fase I/II 

Titel

A phase I/II study of inotuzumab ozogamicin as a single agent and in combination with chemotherapy for pediatric CD22-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia

Doelgroep

Kinderen met een non-Hodgkin-lymfoom of een speciale vorm van leukemie (Burkitt lymfoom/leukemie, een voorloper-B-cel non-Hodgkin-lymfoom, een primair mediastinaal B-cel lymfoom of een grootcellig B-cel lymfoom) en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

Lymfoom- en leukemiecellen hebben een stofje op het celoppervlak dat CD22 heet. Inotuzumab ozogamicine (InO) is een nieuw medicijn dat specifiek aan CD22 bindt en dan een chemotherapiemiddel, calicheamicine, in de cel afgeeft. In een studie met InO bij volwassenen met een recidief voorloper-B cel acute lymfatische leukemie kwam ongeveer 80% van de patiënten in complete remissie. Bij kinderen is nog weinig ervaring met het gebruik van InO.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosering, verdraagzaamheid en werkzaamheid van inotuzumab ozogamicine bij kinderen.

Beenmergfalen

Vidaza, fase I/II 

Titel

Phase I/II study of azacitidine (Vidaza®) in pediatric patients with newly diagnosed or relapsed high-grade pediatric MDS or JMML

Doelgroep

Kinderen met hooggradig myelodysplastisch syndroom (MDS) of juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) bij wie de ziekte recent is vastgesteld of bij wie de ziekte is teruggekomen (recidief).
Leeftijd: 1 maand t/m 18 jaar

Aanleiding

Stamceltransplantatie is de enige behandeling voor MDS en JMML die kans op genezing biedt. Een transplantatie vraagt een lange voorbereidingstijd en is intensief. Na transplantatie krijgt een deel van de kinderen de ziekte helaas terug. Bij volwassenen met MDS is aangetoond dat toediening van azacitidine voorafgaand aan de transplantatie de overlevingskans vergroot. Het effect bij kinderen met MDS en JMML is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, (voorlopige) werkzaamheid en veiligheid van azacitidine (Vidaza®).

Hersentumor

M14-483 studie, fase II 

Titel

INTELLANCE 2: ABT-414 alone of ABT-414 plus temozolomide versus lomustine or temozolomide for recurrent glioblastoma: a randomized phase 2 study of the EORTC Brain Tumor Group

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom waarbij een EFGR-amplificatie is vastgesteld.
Leeftijd: tot 18 jaar

Aanleiding

ABT-414 is een middel dat uit twee delen bestaat: een deel dat de kankercellen herkent en er aan hecht (het antilichaam) en een celdodend deel. Het antilichaam hecht aan een stof die regelmatig voorkomt op glioblastoomcellen, genaamd Epidermale Groei Factor Receptor (EGFR). Na hechting wordt het celdodende gedeelte vrijgelaten en de cel gedood. Sommige tumoren hebben heel veel extra ‘kopieën’ van het EGFR-gen, waardoor er heel veel EGFR op de tumorcellen zit. Dat noemen we EGFR-amplificatie. Onderzoek heeft aangetoond dat ABT-414 de groei van tumoren met EGFR-amplificatie vertraagd of stopt of de tumor zelfs doet slinken. Het middel is nog niet eerder aan kinderen gegeven.

Doel

Het vaststellen of behandeling met ABT-414 effectiever is dan de standaardbehandeling (operatie gevolgd door het medicijn temozolomide) en veilig toegepast kan worden bij kinderen onder de 18 jaar.

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

VINILO, fase I gesloten, fase II open 

Titel

Phase I/II study of vinblastine in combination with nilotinib in children, adolescents and young adults with refractory or recurrent low-grade glioma: an ITCC and SIOPE-Brain tumor protocol

Doelgroep

Kinderen, jongeren en jongvolwassenen met een laaggradig glioom bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden t/m 20 jaar

Aanleiding

Bij recidief of refractair laaggradig glioom wordt vaak een behandeling gestart met vinblastine. Behandeling met alleen vinblastine blijkt echter niet effectief genoeg. Er zijn aanwijzingen dat door vinblastine te combineren met nilotinib, deze middelen elkaars werking versterken.

Doel

Het vaststellen van de veilige dosering van de combinatie vinblastine en nilotinib bij kinderen. Het vaststellen van de werkzaamheid van de combinatie vinblastine en nilotinib in vergelijking met alleen vinblastine bij kinderen.

Neuroblastoom

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

BEACON, fase II 

Titel

A randomised Phase IIb trial of bevacizumab added to temozolomide + irinotecan for children with refractory/relapsed neuroblastoma

Doelgroep

Kinderen met een neuroblastoom die niet of onvoldoende op een eerdere behandeling hebben gereageerd (recidief of refractair)
Leeftijd: 1 t/m 20 jaar

Aanleiding

Voor kinderen met neuroblastoom die niet of onvoldoende reageren op de standaardbehandeling is er nog geen andere effectieve behandeling beschikbaar. Vaak krijgen kinderen dan temozolomide, eventueel gecombineerd met irinotecan of topotecan, dat de tumorgroei kan remmen of stabiliseren. Om de behandelresultaten te verbeteren, moeten nieuwe geneesmiddelencombinaties beter worden onderzocht. Er zijn ervaringen met bevacizumab bij volwassenen en kinderen met solide tumoren.

Doel

Het bestuderen van de veiligheid en werkzaamheid van de toevoeging van bevacizumab aan temozolomide met of zonder irinotecan bij kinderen.

Wekedelentumor

Epizyme, fase I/II (tijdelijk gesloten) 

Titel

A phase I/II study of the EZH2 inhibitor tazemetostat in pediatric subjects with relapsed or refractory INI1-negative tumors or synovial sarcoma

Doelgroep

Kinderen met een rabdoïde tumor, een synovia sarcoom of een tumor met een afwijkend INI1-gen en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden tot 21 jaar

Aanleiding

In gezonde cellen regelt het enzym EZH2 samen met bepaalde genen, INI-1 en SMARCA4, de celgroei. Sommige tumoren verliezen het gen INI1 of SMARCA4 en zijn dan voor de celgroei volledig afhankelijk van het enzym EZH2. Het nieuwe medicijn Tazemetostat blokkeert dit enzym en remt daarmee de celgroei van deze tumoren. Tazemetostat is nog niet geregistreerd maar met het middel is al wel ervaring opgedaan bij volwassenen met tumoren die van EZH2 afhankelijk zijn, zoals het synoviasarcoom en mesothelioom.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van tazemetostat bij kinderen.

Afatinib, fase I/II 

Titel

Phase I open label, dose escalation trial to determine the MTD, safety, PK and efficacy of afatinib monotherapy in children aged 2 years to <18 years with recurrent/refractory neuroectodermal tumours, rhabdomyosarcoma and/or other solid tumours with known ErbB pathway deregulation regardless of tumour histology

Doelgroep

Kinderen met een hooggradig glioom, diffuus intrinsiek ponsglioom, laaggradig astrocytoom, neuroblastoom, ependymoom, medulloblastoom/PNET, rhabomyosarcoom en/of andere solide tumoren met een bekende ErbB deregulatie en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 2 tot 18 jaar

Aanleiding

Aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden zich eiwitten, de zogenaamde ErbB-receptoren, die de communicatie tussen cellen verstoren. Hierdoor kan de tumor groeien en zich verspreiden. Afatinib blokkeert de ErbB-receptoren waardoor de slechte signalen tussen cellen worden gestopt en de tumor in zijn groei wordt geremd.
Afatinib is bewezen werkzaam bij volwassenen met bepaalde soorten longkanker. De werkzaamheid van afatinib bij kinderen is nog niet onderzocht.

Doel

Het vaststellen van een veilige dosis, werkzaamheid en bijwerkingen van afatinib bij kinderen.

Niertumor

Epizyme, fase I/II (tijdelijk gesloten) 

Titel

A phase I/II study of the EZH2 inhibitor tazemetostat in pediatric subjects with relapsed or refractory INI1-negative tumors or synovial sarcoma

Doelgroep

Kinderen met een rabdoïde tumor, een synovia sarcoom of een tumor met een afwijkend INI1-gen en bij wie de ziekte onvoldoende heeft gereageerd op de standaardbehandeling (refractair) of bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief).
Leeftijd: 6 maanden tot 21 jaar

Aanleiding

In gezonde cellen regelt het enzym EZH2 samen met bepaalde genen, INI-1 en SMARCA4, de celgroei. Sommige tumoren verliezen het gen INI1 of SMARCA4 en zijn dan voor de celgroei volledig afhankelijk van het enzym EZH2. Het nieuwe medicijn Tazemetostat blokkeert dit enzym en remt daarmee de celgroei van deze tumoren. Tazemetostat is nog niet geregistreerd maar met het middel is al wel ervaring opgedaan bij volwassenen met tumoren die van EZH2 afhankelijk zijn, zoals het synoviasarcoom en mesothelioom.

Doel

Het vaststellen van de juiste dosis, veiligheid en werkzaamheid van tazemetostat bij kinderen.

© VOKK 2018 – Built and powered by Onlinebase